El sistema CRISPR-Cas9 es capaz de frenar la distrofia muscular de Duchenne en modelos animales, según tres trabajos independientes publicados en Science.
Es la primera vez que la tecnología CRISPR es exitosa en mamíferos.

Ha sido el mejor avance científico de 2015, pero no deja de sorprendernos. El sistema CRISPR-Cas9 nos brinda un último regalo para terminar el año. Esta herramienta de edición genómica ha conseguido frenar por primera vez una enfermedad de origen genético en mamíferos, la distrofia muscular de Duchenne.
Una de sus descubridoras, Jennifer Doudna, galardonada con el Premio Princesa de Asturias de Investigación, señalaba en una entrevista con este medio que "el sistema CRISPR recordaba a un bisturí molecular para editar el genoma". Esta herramienta ha demostrado por primera vez su eficacia en tres estudios independientes publicados en Science para tratar la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad que afecta a uno de cada 3.500 niños en el mundo.
CRISPR consigue "eliminar la causa" de la enfermedad
El trastorno se origina por una mutación en el gen que codifica la distrofina. A causa del error genético, la distrofina está ausente y las células musculares se dañan fácilmente. Los pacientes que presentan distrofia muscular de Duchenne sufren una debilidad muscular progresiva, de forma que los niños necesitan silla de ruedas para desplazarse a partir de los 12 años. Cuando la degeneración llega a músculos vitales como el cardíaco o el diafragma, los jóvenes sufren cardiopatías graves y dificultades para respirar, de forma que no suelen superar los 25 años de …